CIENCIA

Un paso más para arreglar las fallas genéticas

Dos estudios presentaron dos nuevas técnicas de edición genética, que podrían aplicarse en el tratamiento o prevención de enfermedades genéticas.

por Diario Vivo NB
25 Octubre de 2017

CRISPR CAS9, la técnica revolucionaria que permite cortar y pegar fragmentos de ADN hoy avanzó un poco más, a partir de un avance en su método y, por otro lado, también se conoció otra forma de edición genética, conocida como “Repair”, que ya no apunta al Ácido desoxirribonucleico sino al ARN. Ambas formas de intervención podrían ser aplicadas a la prevención de enfermedades hereditarias que al día de hoy no poseen tratamiento.

Por un lado, David Liu de la Universidad de Harvard y el Broad Institute del MIT y Harvard permite corregir una de las uniones entre las letras que componen el ADN (A, G, T, C), llamado editor de base de adenina (ABE). Esta técnica, conocida como “editor de bases” o editor de base de adenina (ABE), permite intervenir sobre la unión “sin cortar la doble hélice (que forma el ADN), con gran eficiencia y prácticamente sin efectos indeseados”.

El estudio, publicado en la revista Nature, es una forma aún más desarrollada de CRISPR CAS9 y reduce la tasa de errores de 10 por ciento a 0,1 por ciento. “CRISPR es como unas tijeras, y los editores de base son como lápices”, explicó Liu a través de un comunicado.

El segundo trabajo, publicado a su vez en Science, encabezado por el investigador Feng Zhang, pionero en el uso de CRISPR, apunta a la edición del ARN y permitiría la edición genética con mayor precisión en células, incluso en seres vivos en desarrollo, a partir de la encima Cas13b . El método, denominado “Repair”, presenta una eficacia que va del 20 al 40 por ciento, e incluso en algunos casos, de hasta 89 por ciento.

Los investigadores trabajaron sobre mutaciones relacionadas con una forma de anemia rara, conocida como anemia de Fanconi, que afecta a uno de cada 350 mil nacimientos. Además, también estudiaron el método sobre un tipo de diabetes.

“Esta nueva capacidad de editar el ARN abre más posibilidades de reparar esas funciones y tratar así muchas enfermedades en prácticamente cualquier tipo de célula”, explicó Zhang a través de un comunicado.

David Cox, uno de los firmantes del estudio e integrantes del Instituto Tecnológico de Massachusetts, aseguró que “Repair” permite “enmendar mutaciones sin alterar el genoma”. Según la agencia Reuters, el investigador aclaró que los cambios no son permanentes sino que desaparecen con la degradación del ARN. Y agregó que, hasta el momento, ninguna de las técnicas se aplicaron en personas. “Hay un número de obstáculos a superar, entre ellos demostrar la eficiencia, especificidad y seguridad”, detalló.


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